Vírus que carrega um gene repositor para a coagulação sanguínea foi usado para ajudar pacientes
Médicos pesquisadores na Grã-Bretanha conseguiram tratar com sucesso seis pacientes que sofriam da doença que coagula o sangue, conhecida como hemofilia B, injetando neles a forma correta de um gene defeituoso, uma descoberta marcante no campo tortuoso da terapia genética. A Hemofilia B é a primeira doença conhecida que parece tratável pela terapia genética, uma técnica com registros de 20 anos de falhas sucessivas.
Um vírus que carrega um gene repositor para a coagulação sanguínea foi usado por pesquisadores da University College, em Londres, para ajudar seis pacientes.
“Eu acho que isto é um avanço fantástico para o campo”, disse Ronald Crystal, um terapeuta genético da Weill Cornell Medical College. “Após toda a empolgação do início dos anos 90, eu acredito que o campo realmente está voltando à tona”.
A terapia genética teve sucessos menores com doenças muito raras, mas sofreu um golpe grande em 1999 com a morte de um paciente em um teste clínico na Universidade da Pensilvânia. Outro teste com terapia genética tratou a deficiência imunológica, mas causou câncer em alguns pacientes.
O conceito geral da terapia genética – substituir o gene defeituoso em qualquer doença genética com uma versão intacta – há muito tempo é promissora. Mas realizar isso na prática, geralmente colocando o gene de reposição em um vírus que é introduzido em células humanas, tem sido uma luta. O sistema imunológico é bastante eficiente em matar os vírus antes que os genes possam fazer efeito.
O sucesso com a hemofilia B, anunciado online no dia 10 de dezembro, no New England Journal of Medicine, incorpora vários avanços menores desenvolvidos ao longo dos últimos anos por grupos diferentes de pesquisadores.
Fontes: Opinião e Notícias/The New York Times - Treatment for Blood Disease Is Gene Therapy Landmark
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